目前药物治疗尚无法改变孤独症的病程，也缺乏治疗核心症状的特异性药物，但药物可以改善患者的一些情绪和行为症状，如情绪不稳、注意缺陷和多动、冲动行为、攻击行为、自伤和自杀行为、抽动和强迫症状以及精神病性症状等，有利于维护患者自身或他人安全、顺利实施教育训练及心理治疗。
常用药物如下：
（1）中枢兴奋药物 适用于合并注意缺陷和多动症状者。
常用药物是哌醋甲酯。
（2）抗精神病药物 应小剂量、短期使用，在使用过程中要注意药物副作用，特别是锥体外系副作用
①利培酮 对孤独症伴发的冲动、攻击、激越、情绪不稳、易激惹等情感症状以及精神病性症状有效。
②氟哌啶醇 对冲动、多动、刻板等行为症状和情绪不稳、易激惹等情感症状以及精神病性症状有效，据报道还可改善社会交往和语言发育障碍。
③阿立哌唑、奎硫平、奥氮平等非典型抗精神病药物 在控制患者的冲动、攻击和精神病性症状也有效。
（3）抗抑郁药物 能减轻重复刻板行为、强迫症状，改善情绪问题，提高社会交往技能，对于使用多巴胺受体阻滞剂后出现的运动障碍如退缩、迟发性运动障碍、抽动等也有一定效果。
选择性5-HT再摄取抑制剂（SSRIs）对孤独症患者的行为和情绪问题有效。
如舍曲林可试用于6岁以上患者。
假如把“治好”理解为医学上所指的“治愈”，即患儿不再有自闭症，导致自闭症的大脑生理异常结构完全消失，那么从目前我们所获得的国内外研究与临床信息来看，通过“训练”而“治愈”的自闭症患者几乎可以说没有。但经过坚持不懈的训练矫治，达到能够进行生活自理，甚至是独立生活并展示出良好发展状态的个案是很多。
有些自闭症患者在成年后能够将自己的成长经历写出来，有的正在上大学，有的从事设计方面的职业，但从专家对他们的评述中，仍能够感觉到他们的举止透出典型的孤独症痕迹，只是这点不再具有将他们与社会生活隔绝开来的障碍力。当然能够达到这一程度的患者虽只是极少数，并且与他们一直得到良好的训练分不开。
虽然训练不能让自闭症患儿彻底痊愈，但训练对于自闭症患者的矫治作用却是不容忽视的。
自闭症儿童由于本身的发育障碍失去正常、健康发展的内在能力，但并不意味着只能眼看他们陷在自闭状态中而无可奈何。
国内外几十年的研究和实践证明，自闭症儿童具有极强的可塑性，教与不教，教得是否得当，他们的发展方向是完全不同的。
好的方向就是他们能够逐步具备社会适应能力、生活自理能力、与人交往能力、甚至在接受培训后从事某项工作而达到生活自立。
否则听之任之，孤独症儿童很难随年龄的增长而逐步好转，相反往往会发展出愈加严重的情绪、心理、行为等障碍，使得他们周围的社会甚至家人都感到越来越不能忍受他们。
而由于被他人排斥，孤独症儿童的挫折经历就会越来越多，这将进一步把他们推向更加自闭的状态。
儿童自闭症是一种较为严重的发育障碍性疾病，又称孤独症。儿童自闭症的出现其男女发病率差异显著，在我国男女患病率比例为6比9。
因此，专家表示，儿童自闭症的康复训练方法是许多患儿父母最有必要了解的一门健康学问，这对于在日常生活中帮助孩子恢复健康是有很大意义的。那么，自闭症康复训练有哪些呢？
1、艺术康复训练法：艺术康复训练法即一般所谓的绘画治疗。
其目的是是藉着绘画及其创造性的自由表现活动将潜意识内压抑的感情与冲突呈现出来，并且从绘画过程中获得抒解与满足，而达到诊断与治疗的效果。
2、行为康复训练法：行为康复训练法是自闭症教育治疗中最常被采用且有效的方法。
其乃是应用个体自发性的反应行为，及所谓的操作制约，来改善与去除自闭症状与不适应行为或者形成适应行为与日常生活自理及专业技能。
3、音乐康复训练法：音乐康复训练法可分为团体治疗与个别治疗；主要的治疗工具为大鼓和铜钹，让自闭症儿童即兴、自由的敲打以达到自我宣泄、解放及自我表现的目的。
音乐治疗可协助自闭者集中注意力、培养想像力、稳定情绪、促进社会化与语言互动、发展新的休息技能与新的兴趣。
1、遗传因素
双生子研究显示，孤独症在单卵双生子中的共患病率高达61%～90%，而异卵双生子则未见明显的共患病情况。
在兄弟姊妹之间的再患病率，估计在4.5%左右。这些现象提示孤独症存在遗传倾向性。
研究显示，某些染色体异常可能会导致孤独症的发生。
目前已知的相关染色体有7q，22q13，2q37，18q，Xp；某些性染色体异常也会出现孤独症的表现。
如47，XYY以及45，X/46，XY嵌合体等。
较常见的表现出孤独症症状的染色体病有4种：脆性X染色体综合征、结节性硬化症、15q双倍体和苯丙酮尿症。
每年均有新的关于孤独症候选基因的报道。近年来新报道的孤独症候选基因有clock，PRKCBl，CNTN4，CNTCAP2，immune gene，STK39，MAOA，CSMD3，DRD1，neurexinl，SLC25A12，JARDlC，Pax6。
另有研究报道，在汉族孤独症患者中，NRP2基因存在遗传多态性。
繁多的候选基因提示了孤独症是一种多基因遗传病，即孤独症可能是在一定的遗传倾向性下，由环境致病因子诱发的疾病。
2、感染与免疫因素
早在20世纪70年代末就有研究发现，孕妇患病毒感染后，其子代患孤独症的机率增大。后来数个研究均提示，孕期感染与孤独症发生可能有一定的关系。
目前已知的相关病原体有：风疹病毒、巨细胞病毒、水痘——带状疱疹病毒、单纯疱疹病毒、梅毒螺旋体和弓形虫等。目前推测，这些病原体产生的抗体，由胎盘进入胎儿体内，与胎儿正在发育的神经系统发生交叉免疫反应，干扰了神经系统的正常发育，从而导致了孤独症的发生。
3、孕期理化因子刺激
受孕早期孕妇若有反应停和丙戊酸盐类抗癫痫类药物的用药史以及酗酒等，可导致子代患孤独症的机率增加。
根据这些研究，对怀孕12.5 d的大鼠一次性高剂量腹腔注射丙戊酸钠，其子代鼠表现出类似孤独症的行为学表现。
还有研究发现，孕期大鼠暴露于反复冷冻刺激中，也会增加子代患孤独症的机率；对孕鼠进行反复冷冻刺激，其子代也表现出孤独症的行为学特征。
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