当失败成为成功的动力,一个彻底的反思不可缺少。
2011年,一项新的计划在阿斯利康开始实施,这个计划是基于对研发效率的低下而做出的改进。
在2005至2010年,阿斯利康只有4%的新药成功完成了三期临床试验。
三期试验的完成通常是新药获批上市的标志。
这意味着,96%的新药候选在一期,二期甚至在三期的临床试验中因各种原因失败,导致研发的成本随之大大增加。
对于这个低效率,公司进行了长时间和深入的反思。
其中一项工作是对2005年到2010年所有小分子药物项目进行了纵向综合评估。
这个综合评估的结果导致了在2012至2016年,有19%的新药成功完成了三期临床试验,相比此前的数据提供了近5倍。
这个研究最近发表在自然评论药物发现(NatureReviewDrugDiscovery)杂志上。
在现任生物技术和业务发展执行副总裁MenalasPangalos的领导下,研究人员发现,五个关键技术因素导致了大部分项目的失败。
因此,基于这个因素,阿斯利康建立了5R框架,即：正确的目标(RightTarget),正确的组织(RightTissue),合适的安全性(RightSafety),合适的患者(RightPatient)和不错的商业潜力(RightCommercialPotential)。
何为5R：
正确目标
正确组织物
合适安全性
合适患者
商业潜力
为此,新计划要求：更强的目标验证；更强的作用机制(POM,ProofofMechanism)验证,早期临床前安全性的信号的识别。
此外,在合适的患者方面,更加注重生物标志物(Biomarker),更加有针对性选择患者。
这样,即使整体的研发项目有所减少,但是项目的成功几率大大提高。
生物标志物和伴随诊断(Dx)的应用,也直接提高了早期识别和患者满意度。
数据显示,生物标志物和伴随诊断导致了62%的研发项目进展到了下一阶段,而没有选择患者的项目中只有46%进展到下一阶段。
作用机制验证(POM)也直接导致了这个改善。
相比此前的5个新药项目显示POM,在新计划实施后,有29个项目显示了POM。
此外,研发项目成本降低,周期缩短,也让研发人员出版的情绪高涨,投资人为之一振。
(阿斯利康公司在2017年交易表现平稳上升)
阿斯利康的成本还少不了新技术的使用。
尤其是,新一代测序和基因剪辑CRISPR技术。
此外,大数据和人工智能也将会进一步推动新药研发效率的提高。
阿斯利康研发效率提高的成功之处,总结如下：
目标验证作用机制验证早期安全性信号生物标志物和伴随诊断基因编辑和新一代测序
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